MARYLAND / RankWire.AI / – La FDA (Food and Drug Administration) américaine a approuvé Rasonque, aussi connu sous le nom de daraxonrasib, pour certains patients adultes atteints d'un adénocarcinome pancréatique métastatique. L'agence a autorisé ce médicament, administré par voie orale une fois par jour, le 26 août 2026, offrant ainsi une nouvelle option thérapeutique ciblée. Cette approbation concerne les adultes ayant déjà reçu au moins un traitement systémique, ainsi que ceux non admissibles à une polychimiothérapie systémique. Ce médicament, développé par Revolution Medicines, cible la famille des GTPases RAS.
Cette autorisation s'appuie sur les données de l'étude RASolute 302, un essai de phase 3 multicentrique, randomisé et ouvert mené auprès de 500 adultes. Les participants présentaient un adénocarcinome pancréatique métastatique ayant progressé après un traitement systémique antérieur. Les chercheurs ont randomisé 248 patients pour recevoir du daraxonrasib, tandis que 252 ont reçu une chimiothérapie standard choisie par le médecin. La survie globale médiane était de 13,2 mois avec le daraxonrasib, comparativement à 6,7 mois avec la chimiothérapie. La FDA a signalé un rapport de risque de décès de 0,40.
De plus, la survie sans progression était nettement supérieure dans l'ensemble du groupe étudié. La survie médiane sans progression atteignait 7,2 mois avec le daraxonrasib, comparativement à 3,6 mois avec la chimiothérapie standard. Le taux de réponse objective était de 30 % dans le groupe daraxonrasib, comparativement à 11 % dans le groupe chimiothérapie. Les différences observées en termes de survie globale, de survie sans progression et de taux de réponse étaient statistiquement significatives. Ces résultats appuient l'utilisation de ce médicament chez les patients dont la maladie métastatique a déjà nécessité un traitement systémique.
La thérapie ciblée se concentre sur la signalisation RAS
Le daraxonrasib agit comme un inhibiteur de RAS, visant à supprimer les formes actives des protéines RAS responsables de la prolifération tumorale. Des mutations du gène RAS sont retrouvées dans plus de 90 % des adénocarcinomes canalaires pancréatiques. Ce médicament est administré par voie orale à la dose recommandée de 300 mg une fois par jour, et le traitement est poursuivi jusqu'à progression de la maladie ou apparition d'effets indésirables intolérables. L'autorisation de mise en marché concerne l'adénocarcinome pancréatique métastatique, sans qu'une mutation spécifique du gène RAS soit requise pour cette indication.
Les données de sécurité ont indiqué que des événements indésirables ont affecté tous les participants ayant reçu du daraxonrasib au cours de l'essai de phase 3. Des événements indésirables de grade 3 ou supérieur ont été signalés chez 61,8 % des patients du groupe daraxonrasib et chez 69,6 % de ceux du groupe chimiothérapie. Les événements indésirables liés au traitement ont entraîné l'arrêt du traitement chez respectivement 1,2 % et 11,2 % des patients. Les effets secondaires fréquents incluent une éruption cutanée, de la diarrhée, une inflammation buccale, des nausées, de la fatigue, des vomissements, des douleurs abdominales, de l'œdème, une diminution de l'appétit et des saignements. La notice d'information du médicament contient également de nombreuses mises en garde et précautions d'emploi importantes.
Des procédures d'examen accélérées ont facilité l'approbation de la FDA.
Les mises en garde concernant l'innocuité concernent la toxicité cutanée et des tissus mous, les troubles buccaux, la diarrhée, la perforation gastro-intestinale et les pneumopathies interstitielles. L'étiquette mentionne aussi une toxicité embryo-fœtale. L'examen mené par la FDA a eu recours à plusieurs procédures d'évaluation accélérée en oncologie, notamment l'examen en temps réel en oncologie et le programme pilote de bons de priorité nationale du commissaire. L'agence a annoncé que l'autorisation avait été accordée environ 6,5 mois avant la date limite prévue. Par ailleurs, le daraxonrasib a obtenu les désignations de « thérapie novatrice » et de « médicament orphelin ».
Pour la collaboration internationale, la FDA a eu recours au projet Orbis, qui permet des évaluations conjointes avec d'autres autorités réglementaires nationales concernant les dossiers d'oncologie. Santé Canada a participé au processus d'évaluation, les autorités réglementaires européennes et japonaises agissant à titre d'observateurs officiels. La FDA a également indiqué que des demandes pourraient encore être en cours d'évaluation dans d'autres pays. Cette approbation autorise Revolution Medicines à commercialiser Rasonque pour ce groupe spécifique de patients américains. L'essai de phase 3 principal a rapporté une survie globale médiane de 13,2 mois dans le groupe daraxonrasib, contre 6,7 mois avec la chimiothérapie, chez des patients atteints d'un adénocarcinome pancréatique métastatique préalablement traité.
L'article « L'approbation réglementaire de Rasonque met en lumière le ciblage de la voie RAS dans le cancer du pancréas métastatique » est paru initialement sur Washington DC daily .